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NUOVO FARMACO SPERIMENTALE ANTI-RIGETTO

Testato con ottimi risultati sui topi e sulle scimmie.Gli studi di sicurezza (fase1) su volontari umani hanno dimostrato che è ben tollerato.

02/11/2003
Sperimentata negli Usa una nuova molecola anti-rigetto nei trapianti, capace di prolungare la sopravvivenza dell'organo trapiantato, senza gli effetti collaterali delle terapie tradizionali. Il farmaco, denominato provvisoriamente CP-690,550, che 'imita' una malattia del sistema immunitario, ha dimostrato un'azione anti-rigetto sia nei topi che in alcune scimmie sottoposte a trapianto di rene. Lo studio, frutto della ricerca dell'azienda Pfizer, e' descritta sulla rivista Science. In Italia sono 4.400, e piu' di 200 mila negli Stati Uniti, i trapiantati d'organo candidati ad assumere per tutta la vita una terapia antirigetto. I trattamenti oggi utilizzati sopprimono la risposta immunitaria mediante un cocktail multifarmaco basato su ciclosporina e corticosteroidi che pero', a lungo termine, causa nefrotossicita', ipertensione arteriosa, aterosclerosi e diabete. I pazienti devono pertanto assumere anche antipertensivi e regolatori del metabolismo lipidico per contrastare gli effetti collaterali indesiderati. Finora questo schema di terapia antirigetto si e' dimostrato capace di migliorare i tassi di sopravvivenza a un anno dei riceventi, ma nulla si sapeva circa la possibilita' di allungare la loro sopravvivenza a lungo termine. Il nuovo composto e' stato ingegnerizzato per inibire un enzima chiamato JAK3 (janus chinasi-3), che gioca un ruolo chiave nel coordinare l'attacco delle cellule del sistema immunitario contro il nuovo organo. L'idea di colpire questo 'bersaglio' e' stata ispirata dallo studio di una malattia genetica, la SCID (severe combined immunodeficiency) o 'sindrome del bimbo in bolla', che provoca la nascita di bambini con un sistema immunitario non funzionante. Questa patologia e' caratterizzata dalla assenza della molecola JAK3. I ricercatori hanno quindi ipotizzato che, inibendo l'attivita' dell'enzima JAK3 in una persona sottoposta a trapianto d'organo, sarebbe stato possibile sopprimere la naturale risposta immunitaria del corpo umano a un antigene estraneo, prevenendo cosi' il rigetto dell'organo trapiantato. La molecola, gia' nei primi test in vitro, ha mostrato una potente attivita' inibitoria su JAK3, associata all'effetto immunosoppressivo. Nei primi test su topi con trapianto cardiaco, la sostanza e' riuscita a bloccare un'energica risposta immunitaria, e si e' rivelata capace di prevenire il rigetto in primati non umani sottoposti a trapianto renale. Infine, gli studi di sicurezza (fase I) su volontari umani hanno dimostrato che CP-690,550 e' ben tollerato. Il prof. Paul Changelian della Scuola di Medicina della Stanford University e responsabile della ricerca ha affermato che sta ora sperimentando il farmaco nel trattamento della psoriasi, prima di procedere con gli studi clinici nei pazienti sottoposti a trapianto renale.
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