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STAMINALI DA CORDONE GUARISCONO RARA FORMA DI LEUCEMIA

Diciassette mesi dopo un trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale un bambino non evidenzia più segni di cancro. Il National Cord Blood Program fornisce le cellule staminali.

15/01/2009
Un bambino di due anni non evidenzia più i segni della leucemia mielomonocitica giovanile (JMML), una forma molto rara di leucemia pediatrica, sette mesi dopo aver ricevuto un trapianto di cellule staminali emopoietiche da cordone ombelicale provenienti dal Programma nazionale per il sangue cordonale (National Cord Blood Program - NCBP) al Centro Naionale per il sangue cordonale Howard P. Milstein National Cord Blood Center di New York. La leucemia mielomonocitica giovanile generalmente colpisce bambini al di sotto dei cinque anni di età e comprende meno dell' 1% delle leucemie infantili. La prognosi per la JMML è generalmente infausta e la maggior parte dei bambini muore prima dei tre anni. Al piccolo Adolfo Gonzalez questa forma di leucemia era stata diagnosticata quando aveva appena tredici mesi. "Adolfo Gonzalez probabilmente oggi non sarebbe vivo se non avesse ricevuto il trapianto delle cellule staminali da sangue cordonale", dice il Professor Gary Kleiner, immunologo pediatrico alla School of Medicine. "La madre che ha donato il suo cordone alla banca pubblica del National Cord Blood Program, gli ha sostanzialmente salvato la vita". Il trattamento di Adolfo ha comportato una prima fase di chemioterapia per distruggere le cellule cancerogene, seguita dal trapianto delle cellule staminali contenute nel cordone ombelicale del NCBP. Nonostante alcune complicazioni, a circa due settimane dal trapianto i suoi leucociti hanno cominciato a raggiungere valori nella norma. Oggi, dopo diciassette mesi, Adolfo non presenta alcun segno di leucemia. "Noi siamo entusiasti che la NCBP, la prima e più grande banca dei cordoni del mondo, abbia potuto aiutare Adolfo e la sua famiglia", ci ha detto il Direttore scientifico del Centro, Dottor Pablo Rubinstein, " Egli è una delle circa 3.000 persone che hanno ricevuto una dose di sangue compatibile delle 50.000 unità che noi abbiamo congelato a partire dal 1992". Dall'intervista al Professor Gary Kleiner Qual è il trattamento standard per la JMML? C'è un protocollo standard di sperimentazione per l'oncologia pediatrica utilizzato per il trattamento della JMML, con chemioterapia e radiazioni. Esso prevede l'uso di forti dosi di differenti medicine chemioterapiche per tentare di curare la malattia. Sfortunatamente questo protocollo non ha avuto grandi successi e la maggior parte dei medici ritiene che un trapianto di cellule staminali sia la terapia necessaria. I medici di solito sottolineano il rischio del trattamento? Sì. Il modulo per il consenso che viene dato ai genitori chiarisce gli indici di probabilità. Illustra anche la possibilità di un eventuale trapianto di cellule staminali. Normalmente la maggior parte dei bambini sono di fatto indirizzati anche ad un centro trapianti, o il medico che segue il bambino si mette in contatto con un altro medico di un centro trapianti. Una delle terapie attualmente in sperimentazione per il trattamento della JMML consiste nell'utilizzare le cellule staminali del cordone ombelicale. Possono essere gli stessi genitori i donatori nel caso in cui i loro figli dovessero sviluppare una JMML? No. Ci sono alcune malattie e alcuni protocolli di ricerca in cui è possibile utilizzare un genitore. Nella leucemia in generale noi non lo facciamo quasi mai. Il sangue delle banche cordonali pubbliche proviene da genitori che lo hanno donato per riceventi estranei? In altre parole, il sangue non è conservato per il loro uso personale? È così. Proviene da madri che hanno rinunciato ai diritti sul sangue del loro cordone ombelicale proprio per beneficiare la società intera. La banca del sangue cordonale viene considerata sperimentale in questo momento negli Stati Uniti, e la FDA (Ente Federale di Controllo) ha emanato regolamenti ferrei nonché linee guida che governano ciò che può essere utilizzato per i trapianti e quali unità possono essere utilizzate per essere donate a terzi. Se il cordone non fosse stato nella banca, Adolfo sarebbe stato trattato con chemio terapia e radiazioni? Avrebbe ricevuto chemio e radiazioni, ma molto probabilmente non sarebbe sopravvissuto. Adolfo necessitava di una particolare tipologia di cellule staminali? In questi casi bisogna trovare la compatibilità, così per il sangue proveniente da cordone ombelicale noi testiamo e tipizziamo sei diversi tipi di antigeni leucocitari umani (HLA) per riuscire a trovare la specifica compatibilità per il paziente. Uno dei vantaggi del sangue proveniente da cordone ombelicale, rispetto a quello da midollo osseo è che, in particolare nelle minoranze etniche, siamo in grado di trovare un donatore anche in quei casi in cui non si troverebbe un donatore volontario compatibile di midollo. Nel caso di Adolfo non vi era un donatore volontario compatibile, e quindi egli ha ricevuto le cellule emopoietiche da cordone con un grado di compatibilità di cinque punti su sei, e vi era un punto di non compatibilità perché non siamo riusciti a trovare un donatore perfetto. I genitori che hanno un figlio con JMML devono necessariamente venire a Miami per ricevere questa terapia? No. Molti centri di trapianto pediatrici possono offrire un trapianto di cellule staminali da cordone ombelicale ai bambini affetti da leucemia. Dove sarebbe adesso Adolfo se non avesse ricevuto il trapianto di cellule cordonali? Probabilmente non sarebbe vivo. La donazione del cordone a una banca pubblica è qualcosa che consiglierebbe alle madri? Se esiste una banca pubblica del cordone ombelicale nella vostra zona, dovreste seriamente considerare di donarlo a questa. La madre che ha scelto di donare il cordone destinato ad Adolfo ovviamente non lo conosce e non lo conoscerà mai, ma sostanzialmente gli ha salvato la vita. (traduzione a cura di Mirella Mancuso)
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